科创

化学方法结合CRISPR精准控制RNA变化 有望为多种疾病提供新疗法

科技日报记者 刘霞

美国科学家在最新一期《自然·通讯》杂志上刊文称,他们将CRISPR基因编辑技术与一种化学过程相结合,能精确控制RNA变化发生的位置和时间,这样的精确度使CRISPR技术更有效,并减少了潜在的副作用,同时也有望为某些疾病(包括癌症)开发出更有效的疗法。

CRISPR 基因编辑技术使用一种由RNA(核糖核酸)引导的特定酶,以新材料靶向、切割和修复断裂或受损的DNA链。在过去十年中,包括CRISPR在内的基因编辑 技术使科学家们几乎可以像使用剪刀那样简单修复人类细胞的DNA,加速了生物学和医学研究的发展,为人类带来了治愈包括癌症在内的遗传疾病的希望。现在, 凯斯西储大学团队开发出了新方法,使CRISPR方法更精确、更有前景。

在最新研 究中,研究团队把重点放在操纵RNA上。RNA是一种具有一系列功能,包括转译基因信息和调节基因活动的聚合物,科学家们可对其分子进行各种化学修饰,使 其拥有相同的基因序列,但具有不同的性质和功能。通过将CRISPR与他们开发出的化学过程相结合,研究人员能精确控制RNA变化发生的位置和时间,这对 理解和控制不同RNA在基本生物过程和疾病中的作用至关重要。

更具体来 说,使用一种常见的植物激素脱落酸(ABA),以及名为“化学诱导接近”的过程,研究团队可在RNA的特定区域“写入”或“擦除”名为m6A的结构特征。 因此,他们可有效地在两个版本的RNA之间切换。研究人员认为,修饰m6A可调节RNA的基本过程和性质,可能也与各种人类疾病直接相关。研究团队还发明 了一种使用紫外线“打开”ABA的方法,使编辑过程更精确。

研究人员说,新技术是探索用化学物质靶向RNA来改变基因的结果,其不仅能锁定改变发生的地点,还能确定改变发生的时间。